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[Weekly 동향] ‘자르지 않는 가위’ 유전자 편집 기술
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  • 2017-12-26 14:11:22

In Vivo Trarget Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated Trans-epigenetic Modulation

Cell Volume 171, Issue 7, 14 December 2017, Pages 1495–1507.e15

논문 개요 (번역)

 

지금의 유전체편집(genome-editing) 시스템은 일반적으로 디엔에이 이중가닥 절단(DSB)을 일으키는 것에 의존한다. DSB에 의한 의도하지 않은 변이가 해로운 영향을 끼칠 수 있기에 그 유용성은 임상치료에서 제한될 수 있다. 최근에는 크리스퍼/카스9(CRISPR /Cas9) 시스템이 표적 유전자를 활성화하면서도, DSB를 일으키지 않은 채 내인성 유전자 발현을 조절할 수 있는 방안이 연구되어 왔다. 그러나 이런 방식으로 새로운 형질 획득(gain-of-function) 시스팀을 생체내에서 구현하기는 어려운 것으로 판명되어 왔다. 여기에서 우리 연구진은 후성유전학적 변형의 리모델링을 통해 내인성 표적 유전자의 생체내 활성화를 이룰 만한 견고한 시스템을 보고한다. 이 시스템은 변형된 단일 가이드 아르엔에이(sgRNA)에 의한 표적 유전자 지점에다 카스9 분자와 전사 활성화 복합체를 전달하는 것에 의존한다. [기술적 타당성을 보여주는] ‘개념 증명’으로서 우리는 이 기술을 당뇨병, 근위축증, 급성신장질환의 모델동물인 마우스의 치료에 사용했다. 그 결과는 크리스퍼/카스9이 매개하는 표적 유전자 활성화가 생체내에서 이뤄질 수 있으며, 이로써 질병 증상에 대한 측정 가능한 표현형과 개선 효과가 나타났음을 보여준다. 이 연구결과는 인간 질병에 대한 표적화한 후성유전 질환 치료법의 개발에 새로운 길을 제시한다.

 

Cell (2017). DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2017.10.025

원문보기: 

http://www.hani.co.kr/arti/science/science_general/823268.html#csidx4b81c862184beaf809ea53805622179  

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